<설명>
Gene Therapy(유전자 치료)는 결함이 있는 유전자를 분자수준에서 교정하여 질병을 치료를 말하며, 유전자 치료는 유전결함 질환, 후천성 질병(종양, 자가면역 질환, 치매 등)과 같은 광범위한 범위로 응용이 가능합니다. 대표적인 유전자 치료제로는 12년 글리베라와 15년 임리직이 있습니다. 현재까지는 바이러스 벡터를 활용한 기술이 주를 이루고 있으며, AAV(Adeno-Associated Virus), RV(RetroVirus), LV(Lenti Virus), Herpes Simplex Virus 등 다양한 벡터를 이용한 연구가 활발히 진행되고 있음. 바이러스 벡터는 각자 특징을 가지고 있어서 질병 메커니즘에 따라 더 안전하고 효율적으로 벡터 구축이 가능합니다.비 바이러스 벡터의 경우, 생물 안전성이 비교적 좋으며, 전기 펄스, 초음파 등 신기술을 결합하여 도입 효율과 표적성을 높입니다.
<연구 배경>
유전자 치료는 1972년 인간 유전자 치료 연구를 시작하기 전에 주의부터 촉구한 한 저자에 의해 처음 개념화되었다. 유전자 치료에서의 첫 번째 시도는 1980년 7월 10일에 마틴 클라인 (Martin Cline)에 의해 수행되었다. Cline은 환자의 유전자 중 하나가 6개월 후에 활성화되었다고 주장하지만, 이 데이터를 공개하지 않았고, 공개했다고 하더라도 베타 지중해 빈혈(β-thalassemia) 치료에 도움이 되지 않았을 것이기에 그의 연구 결과는 설득력을 잃었다. 1980년대의 실험동물에 대한 광범위한 연구와 1989년 박테리아 유전자 도입 실험의 성공을 통해 1990년 9월 14일 아샨티 데실바(Ashanti DeSilva)가 중증면역결핍증을 치료받은 사례가 첫 번째 성공 사례로 알려져 있다. 영구적인 유전적 변화를 일으킨 최초의 체세포 유전자 치료는 1993년에 보고되었다.
초기의 임상실험에서의 실패는 유전자 치료에 대한 무관심으로 이어졌다. 2006년 이래로 임상실험의 성공은 연구자들의 관심을 불러일으켰지만, 2014년까지는 여전히 신뢰를 얻지 못하는 그야말로 실험적인 기술이었다. 이러한 실험적인 기술이었던 유전자 치료는 시신경 위축병(Leber disease)맥락막 위축(choroideremia), X-연관 중증 면역결핍증, ADA(Adenosyl deaminase)-중증면역결핍증, 부신백질이영양증, 망막 질환의 치료 등에 이루어졌다. 만성 림프성 백혈병 (CLL), 급성 림프구성 백혈병(ALL), 다발성 골수종(multiple myeloma), 혈우병(Haemophilia), 파킨슨 병(Parkinson 's disease) 등의 유전자 치료에 2013년부터 2014년 4월까지 미국의 기업들은 6억 달러 이상을 투자했다.
현재는 단일 유전자 변이의 교정에 그치지 않고 유전자 가위 등을 이용하여 유전체를 편집하고, 원하는 유전자의 발현을 가속화할 수 있는 방법까지도 연구되고 있다.
<연구 사례>
- 국내에서 처음으로 안과 유전자 치료제 투여 성공 사례가 나왔습니다.
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